干细胞研究的突破方向（五）

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撰文│许俊才  

编辑│陈圆圆  

审校│汤红明

许俊才

同济大学附属东方医院干细胞临床研究质量保障顾问，上海杰医医药科技有限公司创始人兼首席医学官。曾任上海医药临床研究中心副主任、上海医药临床研究中心有限公司总经理、美国药品信息协会（DIA）专家委员顾问、英国临床研究者杂志（Clinical Researcher）编委。具有20余年跨国公司工作或服务经验，国际药物研发管理经验，经历过中国、美国、欧盟、印度的药物报批注册工作，通晓国内国际药政法规。曾为卫健委、科技部、CFDA在临床研究和伦理管理规划方面的工作建言献策。已发表中英文文章近30篇，著书 5本。

编者按

人们迫切希望把干细胞技术应用于临床来治疗许多无法治愈的疾病，然而如何评估其有效性和安全性一直是个难题，各国政府采取保守严格控制的策略。现在，对干细胞临床研究和应用，中国将采用药物监管科学的概念来严格监督管理，为让读者了解国外的监管现状，本报设立专栏进行系列介绍。本期为系列五，主题为干细胞研究的突破方向。

30多年来，被国家级药物监管机构批准且广泛使用的只有骨髓造血干细胞移植治疗恶性血液病和淋巴瘤等疾病的方案。将健康供体的骨髓功能性干细胞移植到患者体内，可补充被化疗药物误杀的造血细胞，提高患者血液中白细胞数，增强患者的免疫力，同时移植的细胞也产生一种有助于杀死癌细胞的免疫应答，从而达到治疗目的。

近年来，被批准用于临床的干细胞，其机制基本是同机体免疫相关，包括美国FDA批准的类似干细胞产品Prochymal，Hemacord，Multistem等。然而由于治疗机制不明以及产品和技术的标准确立和推广受限，被条件性批准用于治疗眼病（欧洲）、心脏病（韩国）的干细胞产品，目前似乎都不能成功地广泛应用。

（图：全球已获批的干细胞产品）

随着全球干细胞研究和临床试验的开展，研究发现成体组织里干细胞可能对身体损伤组织起修复作用。因此，人们认为干细胞临床研究的突破方向是研究干细胞修复的基本原理：

1. 对组织细胞损伤的修复；2. 替代损伤细胞的功能；3. 刺激机体自身细胞的再生功能。

虽然干细胞临床研究在世界各地开展，然而距离其真正应用于组织工程学领域和疾病治疗还存在很多问题。许多干细胞治疗不治之症的研究，如运用干细胞治疗神经类疾病（帕金森病、脑梗、脊髓损伤）、心血管类疾病、眼部疾病、肌萎缩侧索硬化等，目前都难以阐明其作用机制并明确其临床用量等，距离临床治疗应用还有很长一段路程。

细胞治疗方案的监管包括干细胞和免疫细胞治疗，其相关标准和法规的确立至关重要。面对那些奇迹般治愈的成功案例或永久性致残个例亦或是生命的逝去，医生所做的一切应秉承“公开、科学、伦理”的原则，在考虑患者诉求的同时，更应关注患者的安全，患者所进行的临床试验应在国家监管机构的监督下开展。笔者认为运用于临床的干细胞产品应该如药品般具有明确的适应证、作用机制、治疗原则/准则，而且还需具有国际认可的“随机对照双盲的临床试验”科学数据，这些是干细胞临床研究的亟待突破的方向。

目前，许多缺乏基础研究数据以及作用机制支撑的干细胞临床试验和干细胞治疗，基本是缘木求鱼。时至今日，我国没有批准任何干细胞产品用于疾病治疗，美国FDA也是对干细胞产品持谨慎态度, 因此还需客观审慎地对待全球市场上的各种干细胞产品，避免造成不可逆的悲剧。笔者认为将来可推广应用的干细胞产品或技术方法一定具有明确适应证，具备易于推广应用的行业标准、可工业化生产的技术、质量可控的产品，以及能够用于检测和考核的安全、疗效指标。目前的技术以及行业的现状还与这一目标相去甚远，致力于干细胞研究的科研工作者还需奋力前行。

（本文来源于《医学参考报》干细胞与再生医学频道2019-03期第6版原创文章，ID: yxckbsc2019030601。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除。）

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